小儿再生障碍性贫血

　　输血应减少到最低限制，因这种病人病程长，多次输血易使病儿对红细胞亚型、白细胞和血小板过敏，而发生严重反应。输血只适用于贫血较重(血红蛋白在6g/dl以下)且有缺氧症状者。最好输浓集的红细胞。出血严重的可考虑输血小板。多次输全血或血小板都可出现抗血小板抗体，使止知的效果减低;此时应做血小板配型，采用组织型相合的血小板。

　　⑵雄激素：雄激素有刺激红细胞生成的作用，可能是通过刺激肾脏产生更多的红细胞生成素和直接刺激骨髓干细胞使之对红细胞生成素敏感。对儿童的疗效优于成人。适用于慢性轻、中度贫血的病儿。常用的为丙酸睾丸酮(testosterone propionate)1～2mg/(kg·d)，每天肌注1次，治疗须持续3～6个月。有效率为50～65%。其他如羟甲雄酮(oxymetholone)1～3mg/(kg·d)，口服;或大力补(methandrostenolone)，每次5mg，每天3次口服;或康力龙(stanozolol)，每次1～2mg，每天3次口服。后三种雄激素的优点是男性化的副作用轻，无体液潴留，但疗效稍差，对肝脏的副作用较大，可致肝功能损害，甚至可引起肝细胞瘤。雄激素可加快骨髓成熟，使骨干与骨骺的愈合提早，因而使体长的增长受到影响。

　　治疗有效的病例，先有网织红细胞增高，随这血红蛋白上升，继之白细胞增加，但血小板上升最慢。若服用半年以上仍无上述反应,则可认为无效,应停药.对于轻症病儿疗效最好,但是这类病人有自愈的可能。

　　⑶肾上腺皮质激素：对骨髓造血功能的作用尚不能肯定，但可使症状得到暂时改善。当与雄素合用可减少后者对骨骼生长的副作用，延缓骨骺愈后。小量类固醇可减轻因血小板减少而致的出血症状。强的松10mg/(m2·d)、0.5mg/(kg·d)即可达到以上目的。剂量达大，容易造成免疫抑制，易发生感染。

　　⑷免疫抑制剂：近年来对急、重症再障应用大剂量甲基强地松龙(HD-MP)、抗胸腺球蛋白(ATG)或抗淋巴球蛋白(ALG)取得可喜成果。①HD-MP即应用甲基强地松龙20mg/kg，一次静脉推注，连续14天后骤然停药;②ATG10mg/kg持续静脉滴注12～18小时，连和5天;③ALG40mg/kg静脉滴注，连用四天。应用ATG或ALG都应与HD-MP合用。

　　⑸骨髓移植：对于急性、重症病人已成为最有效的方法，对于配合相合的骨髓移植，约有50%～80%的病儿得到较长期的缓解。但由于骨髓来源等问题尚未能完全解决，故国内尚少应用。脐血及胎盘血干细胞移植，将代替髓移植。

　　⑹环胞霉素A(cyclosporin A)：近年曾报道单独应用此药或与ATG合用对重型难治性再障开辟了新的治疗途径，但应注意其副作用，如对肾功能的损害等，仍需进一步观察。

　　预后

　　先天性再生障碍性贫血约有5%～10%的患者最后发展为急性白血病，多为粒单型。伴有明显皮肤改变的多不合并肾脏畸形，但最终可转变为鳞状上皮癌或其他恶性肿瘤。

　　获得性再生障碍性贫血预后因病因而异。如对氯霉素有特异反应的或由传染性肝炎所致的再障，预后极差，而由氯霉素过量引起的则多能恢复。

　　高危的指征是发病急，出血严重，血小板<20000/mm3，粒细胞<500/mm3，网织红细胞极低或消失;骨髓增生明显低下以淋巴细胞和非造血细胞为主;此类病儿约有50%以上于发病数月内死于葡萄球菌败血症或卡氏肺囊虫等感染或出血。病情进展缓慢，粒细胞与血小板减少不严重，骨髓受累较轻，对雄激素治疗有反应的，预后较好。骨髓移植后长期存活率可达30%～60%。