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美国食品和药物管理局14日宣布,鉴于最近法国又有一名接受基因疗法的“气泡儿童”综合症患者被诊断出白血病,该局决定暂停27项类似的基因疗法试验。
所谓“气泡儿童”,是指那些一生下来就患有重度先天性综合型免疫缺陷的儿童,他们无法产生健全的免疫系统,必须在形似气泡的无菌隔离舱中生存。骨髓移植是治疗“气泡儿童”的手段之一,但成功率很低,因此基因疗法作为一种替代手段而被寄予厚望。
三个月前,法国一个接受基因疗法的“气泡儿童”综合症患者被诊断出患上了类似白血病的莫名疾病,当时美国食品和药物管理局曾暂停了3项基因疗法试验。
长期以来,一些科学家警告说,接受任何基因疗法的患者都有可能因此患上癌症。在对“气泡儿童”综合症的治疗中,医生们利用一种能持续侵袭细胞的逆转录酶病毒,将新的基因释放入患者体内。一些科学家推测,这种操作方法可能是造成白血病的罪魁祸首。
近几年,基因疗法的前景一直忽暗忽明。1999年9月,美国18岁青年格尔辛格在宾夕法尼亚大学的基因治疗试验中意外死亡,给基因疗法研究蒙上一层浓重的阴影。随后,法国科学家菲舍尔在2000年4月宣布,他和同事用基因疗法治愈了3名“气泡儿童”,这一成果被认为是基因疗法研究史上首次真正的成功,再次鼓起了人们对基因疗法的信心。