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口腔粘膜炎是癌治疗的一种常见和令人难受的副作用,它使全世界60万人成功的治疗受到威胁。一般的治疗有时可能缓解粘膜炎,但真正有效的治疗尚未问世。Amgen公司正在Ⅲ期临床开发一种称为Palifermin的潜在口腔粘膜炎治疗药,有可能填补这个空缺,但结果还不能肯定。 Palifermin是众多在进入Ⅲ期临床开发的改进药物之一,但它们的生产成本高,因此不能保证成功地商业化。粘膜炎的多重性质意味着成功的治疗只可能来自合并疗法。因此,对制造商来说,开发新抗粘膜炎药的挑战是让医疗保健支付人和提供者相信这种治疗药是可以救命的。 粘膜炎常常是化疗和放疗的剂量限制性毒性,导致化疗剂量降低或治疗耽搁。剂量限制性毒性是肿瘤医生关注的主要问题,口腔粘膜炎影响15%~40% 接受标准剂量化疗的病人和76%~100%接受高剂量化疗的骨髓移植病人。同时,它也影响实际上所有接受放疗的头颈癌病人以及接受沿胃肠道放疗的病人。这相当于全世界有40~60万粘膜炎患者。 目前有约十几个粘膜炎治疗药在开发中,迄今仅有2个进入Ⅲ期临床试验阶段。它们是Aesgen公司的AES-14和Amgen公司的Palifermin(rHuKGF),这两个潜在药物均显示一定效果。然而,为获得成功,这些产品的制造商将必须制订有效的治疗战略,需要使现用的抗癌治疗药和口腔粘膜炎治疗协调。粘膜炎复杂的性质提示需要多种靶的的途径,所以合并治疗可能是最有效的。