基因治疗血友病

血友病(hemophilia)是一种x染色体连锁隐性遗传性疾病，由于编码凝血因子的基因异常导致凝血因子生成障碍。以阳性家族史、幼年发病、自发或轻度外伤后出血不止、血肿形成及关节出血为特征，基因治疗血友病通常男性发病、女性携带。包括血友病A(HA)、血友病B(HB)及遗传性因子Ⅺ缺乏症。血友病的社会人群发病率为(5—10)／10万，婴儿发生率约1／5000。血友病的治疗迄今仍以替代疗法为主。近年来，药物辅助治疗有许多报道，基因治疗的研究有突破性进展。现介绍如下. 　　基因治疗血友病血友病是一种x染色体连锁隐性遗传性疾病，由于编码凝血因子的基因异常导致凝血因子生成障碍。以阳性家族史、幼年发病、自发或轻度外伤后出血不止、血肿形成及关节出血为特征，基因治疗血友病通常男性发病、女性携带。包括血友病A(HA)、血友病B(HB)及遗传性因子Ⅺ缺乏症。