基因治疗公司CellGenesys报道血友病B治疗新进展

   摘要：根据已完成的临床前期试验结果，基因治疗公司Cell Genesys称，在血友病B动物模型上，进行基因治疗可以有效提高其凝血因子Ⅸ水平。

    位于加州福斯特城（Foster City, California）的基因治疗公司Cell Genesys根据已完成的临床前期试验结果称，在灵长目动物血友病B模型上，进行基因治疗可以有效提高其凝血因子Ⅸ水平。此项研究，作为该公司与美国国家卫生研究院（NIH）的协作科研项目，在科罗拉多州丹佛市召开的全美基因治疗学会第三届年会上受到广泛关注。

    利用Cell Genesys公司的结合滤过性毒菌的腺病毒载体（adeno-associated viral，AAV）基因导入技术将治疗基因导入血友病B动物模型的肝细胞进行治疗，研究人员发现凝血因子Ⅸ水平可迅速得到提高。

    该公司称，此项技术主要由一个载体系统组成，该系统可将治疗基因插入到患者肝细胞的DNA中。而且由于凝血因子主要在肝脏合成，将基因直接插入肝细胞中可达到理想的治疗效果。

    靶向导入技术可以减少患者产生抗凝血因子Ⅸ抗体的机会，从而避免凝血因子Ⅸ受到破坏。该公司称在最近完成的试验中尚未发现出现抗体的生成。

    Cell Genesys公司指出，动物实验证明基因治疗是安全的，这为拟于2001年进行治疗人类血友病B的临床试验奠定了基础。

    早先在犬科动物血友病B模型上的实验结果证实在利用AAV技术进行基因治疗后，动物出血过程明显缩短，与单纯输入血浆治疗相比，其凝血因子水平要高得多。这一结果与在最近在灵长目动物模型上的试验结果相一致。

    这一振奋人心的消息使得Cell Genesys公司股票在本周一下午的纳斯达克（NASDAQ）交易所里从2-5/16上涨到23-11/16，涨幅高达11%。