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研究认为,雄性激素能作用于肾和肾外组织,使其促红细胞生成素增多,加强促红细胞生成素对造血干细胞的作用,能激发处于休止期的多能干细胞)进入细胞增殖周期而产生红系定向干细胞;可促进红系定向干细胞)、单定向干细胞向成熟分化,间接作用于骨髓造血机能。同时,它也能直接刺激骨髓造血机能。临床上,雄性激素类药物对骨髓造血组织减少较轻、进展较慢的再障病例疗效较好,对儿童的疗效优于成人,而对骨髓造血组织严重减少者一般无效。
据说,雄性激素用于治疗再障已有40多年的历史。这类药物起效慢,至少连续用药3个月以上甚至6个月,才能判断疗效。国外报道,疗效为50%~70%。雄性激素还能治疗女性患者的月经过多。
雄性激素共同的副反应有雄性化作用,其中丙酸睾丸酮尤为突出,表现为痤疮,毛发增多,男性性欲增强,女性声音低哑、阴蒂肥大、乳房缩小、停经,容易出现肝功能损害,但停药后亦容易恢复,应用过程中注意复查肝功能。有时有水肿、腓肠肌痉挛及失眠,儿童易有阴茎勃起,骨骼成熟加速,所以必须与肾上腺皮质激素并用。常用的有如下几种。
1.丙酸睾丸酮:每次50~100毫克,每日肌肉注射1次。
2.羟甲雄酮:1~3毫克/公斤/日,为新合成的睾丸酮制剂,疗效高,副作用少,有用丙酸睾丸酮无效者,用此药有效。
3.庚酸睾丸素:4~7毫克/公斤/周。
4.大力补或17-去氢甲基睾丸酮:每次5~10毫克,每日3次,口服。
5.康力龙:每次2~4毫克,每日3次,口服。
其他如甲基睾丸素、苯丙酸诺龙也可使用,但不常用。