治疗罕见儿童肝病的新药获得批准

    据报道，fda通知位于斯德哥尔摩的瑞典orphan international ab公司，批准该公司的orfadin胶囊--一种罕见病用药--作为治疗先天性i型酪氨酸血症(hti)时，对苯丙氨酸和酪氨酸进行饮食控制时的附加剂。这种产品在1995年5月16日被fda授予罕见病用药。先天性i型酪氨酸血症是一种罕见的遗传性代谢性病症，其特征是患者体内缺乏能够分解酪氨酸的酶。这种病症最常见的形式是急性i型酪氨酸血症,如果不能治愈，在新生儿刚出生的第一年会有致命的危险。这种病还有一种慢性和次慢性的形式，表现为病程较长，如果得不到治愈，同样有致命危险。orfadin胶囊(nitisinone)没有已知的禁忌症。如果不能充分地限制对酪氨酸和苯丙氨酸的吸收，就会造成血浆中的酪氨酸水平升高，导致对皮肤、眼睛，及神经系统的毒害作用。临床实验中，用orfadin进行治疗和饮食控制的病人，能产生暂时性的血小板减少症(3%)和白细胞减少症(3%)或者两者同时发生(1.5%)。在治疗时，血小板和白细胞数量要有规律地进行监控。由于治疗时已发生了肝肿瘤和肝衰竭，因此中医诊疗网建议治疗时要通过成像术和实验室检测进行有规律的肝监控，这其中也包括对血清的α-胎儿球蛋白的监控。