新开发的基因疗法可治疗肺气肿

　　美国波士顿大学医学院的研究人员发现一种新的基因疗法，该方法或许可用来防止肺气肿进一步恶化。这项研究发表在《Journal of Clinical Investigation》杂志上。

　　α- 1抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1 Anti-trypsin Deficiency)是肺气肿一种常见的遗传形式，其发病原因是因为α- 1抗胰蛋白酶基因发生突变引起。

　　据作者介绍，目前活体内通过基因转移至特定细胞谱系治疗这类遗传性突变，是一种很有前景但难以实现的方法。虽然已经开发出多种方法将DNA分子传递到活体细胞内，但这类方法受到特性的细胞类型的限制。

　　该课题组的研究人员利用老鼠模型发现一种新的方法，可将治疗基因有选择性的传递到肺部70%的肺泡巨噬细胞(alveolar macrophages ,AM)中，AM是导致肺气肿的一种关键的细胞类型。研究人员将这种新的方法应用到患肺气肿的老鼠上，发现α- 1抗胰蛋白酶维持在正常水平，小鼠的肺气肿症状得到相应改善。