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密歇根大学的化学专家利用小分子在调节基因活性方面取得了重要进展。研究人员一直尝试找到能模仿基因表达的天然调节因子的小分子。这些天然的调节因子即转录因子,能够专一调节基因的表达与否。它们的作用至关重要。基因调节的错误能导致从糖尿病到癌症的一系列
疾病。而合成的调节因子即人工转录因子(artificial transcription factors,ATFs)将帮助研究人员探索基因调节并可能促进新治疗方法的产生。
天然转录因子和它们的人工合成对应物都具有两个重要部分:DNA结合区(DNA-binding domain)——能够定位于特定的基因;还有一个调节区(regulatory domain),能够激活或抑制基因。
最近,密歇根大学的Anna Mapp教授和同事设计出一种模仿天然转录激活因子的小分子。他在8月22日的美国化学协会的一个会议上讨论了他的这项成果。Mapp说,小分子作为人工基因调节因子有很大的优势。它们不像较大的分子那样容易被降解,并且它们更容易进入细胞中。
下一步Mapp研究组打算弄清它们的这种人工激活因子是如何工作的。“我们还没有严格地证明它们的工作机制与天然的激活因子相同,但是它们看来非常相似,”她说。研究人员还会尝试将这些激活因子附着到不同的DNA结合区域,来看这样是否会影响到它们的活性。