Amgen公司提交palifermin的生物制品申请

    世界最大的生物技术公司Amgen公司已经向美国FDA递交palifermin用于治疗口腔粘膜炎的生物制品申请（BLA），该产品是Amgen公司正处于开发阶段的新一类生物药，有望减少进行骨髓移植后接受高剂量化疗的血癌（接受或未接受化疗）患者口腔粘膜炎的发生率、持续时间以及严重程度。

    在美国，每年有近11000的血癌患者进行骨髓移植，其中包括非何杰金淋巴瘤、霍奇金氏病、白血病、多发性骨髓瘤的患者。

    该BLA是按照快速审批程序提交的，该程序加速了那些可以满足医学需要的正处于开发阶段产品的审批。Palifermin一旦获准，它将成为第一个用于降低骨髓移植患者口腔粘膜炎的发生率、持续时间以及严重程度的治疗药。

    口腔粘膜炎是患者在接受癌症药物及放射治疗时，口腔及消化道内皮敏感细胞受损所引起的。严重的口腔粘膜炎可引起剧烈疼痛（通常需要使用阿片类止痛药），影响营养吸收，增加严重感染及住院的几率。此外，口腔疼痛严重影响了吃饭、吞咽、说话、睡觉等活动。

    该BLA所包含的数据来自关键的Ⅲ期临床试验。试验证明，在骨髓移植后接受高剂量化疗的血癌（接受或未接受化疗）患者中，palifermin治疗组与安慰剂对照组比较，发生溃疡性口腔粘膜炎（2-4级）的严重程度较低，持续时间短（治疗组15.7 天，安慰剂组8.4天）。此外，Palifermin还有助于预防重型口腔粘膜炎（4级）的发生，治疗组有20%的患者发生了重型口腔粘膜炎，安慰剂组达到了62%。

    治疗组与对照组的严重不良反应发生率都是21%。两组中出现的严重不良反应是发烧、胃肠及呼吸道症状。

    治疗组与对照组的常见不良反应的发生率相似，这与肿瘤本身以及细胞毒素化疗、全身放疗相关。其他与palifermin对皮肤及口腔上皮的药理作用相关的不良反应有皮疹、瘙痒、红搬、水肿、口舌变色、味觉障碍，一般都是轻、中度的，可逆转性的。

    Palifermin是人重组角化细胞生长因子，是Amgen公司正在开发中的用于治疗整个胃肠道粘膜炎的新一类生物制剂。正如内生角化细胞生长因子，palifermin靶定口腔及胃肠道内膜上皮细胞与特定的上皮细胞表面受体相结合，从而刺激上皮细胞的增殖分化，并增强细胞保护作用。

    Amgen公司是一家全球性的生物技术公司，致力于以前沿细胞和分子生物学为基础的治疗产品的发现、开发、生产及销售。