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尽管在过去15年经历了高峰和低潮,基因疗法在这段期间仍然继续吸引许多世界上最聪明的科学家的兴趣。他们经由替换缺失的基因或使发生错误的基因无法作用,而为多类型的疾病提供新的潜在疗法。
由威斯康辛大学医学院Waisman中心和Mirus Bio公司提出了一项报告,包含一项基因疗法的大跃进,与基因疗法最基本和最富挑战性的问题有关:如何安全地和有效地使具有治疗效果之DNA放入细胞里面。
威斯康辛大学的科学家发现了一种简单的解决方案。他们利用一种类似于静脉注射的系统注射基因和蛋白质至不同大小的实验动物肢体静脉。
基因可以轻易地寻找到进入肌肉细胞的途径,因此使作用的实践延长。这种新改良的基因疗法将可以治疗于肌肉问题有关的疾病。这项技术并非利用病毒,而是经由静脉注射的方式安全且有效地将DNA传送至肌肉细胞。