当今我国医学科学研究的热点（之二）

　　基因治疗：从发表的研究成果看，我国基因治疗研究的热点及重点集中在恶性肿瘤的基因治疗、心血管疾病的基因治疗、感染性疾病的基因治疗、神经系统疾病的基因治疗等几个方面。我国基因治疗研究与发达国家相比有一定差距，但也取得了重要进展，有的达到国际先进水平或保持与国际水平同步：
　　1、建立了一批技术平台：（1）通用性病毒型基因导入系统；（2）靶向性非病毒型基因导入系统；（3）无创伤性由鼻腔导入脑内的基因导入技术；（4）造血干/祖细胞的扩增与定向分化技术；（5）骨骼骨电泳冲基因导入技术；（6）基因定点整合载体系统。
　　2、基因治疗进入临床试验（获国家批准）：（1）血友病b基因治疗；（2）人恶性胶质瘤基因治疗；（3）血管内皮生长因子（vegf）基因治疗梗死性脉管炎；（4）il-2-胃癌细胞瘤苗治疗胃癌；（5）ad-p53治疗头颈部肿瘤，ii期临床取得可喜效果；（6）细胞选择性腺病毒治疗肿瘤等。
　　人胶质细胞源性神经营养因子（gdnf）基因工程细胞保护多巴胺能神经元的实验研究，首次建立了可分泌人gdnf的工程细胞，其对多巴胺能神经元具有明显的营养保护作用，这对帕金森病的基因治疗具有重要的应用价值；反义c-myc重组腺病毒对人肝细胞癌的实验性治疗，表明ad-asmyc在体外及体内可使肝细胞癌出现生长抑制，癌细胞发生凋亡，提示具有明显的抗癌作用，是有应用和开发前景的抗癌药物；基因导入心肌细胞是目前基因治疗充血性心力衰竭研究的重要策略，如何将β2-ar基因有效地导入心肌细胞使其特异表达，以提高基因治疗的安全性，是基因治疗心力衰竭由基础研究向临床应用研究必须解决的难题。为此，对含有不同启动子腺病毒载体介导的人β2肾上腺素能受体基因在心肌细胞中表达的研究，证明含不同启动子的腺病毒载体导入心肌细胞后均可表达具有生物活性的β2-ar，这为充血性心力衰竭及其他心脏疾病的基因治疗研究奠定了基础。非亲缘性异基因骨髓移植治疗急性和慢性白血病，经11例临床治疗，证明非亲缘性异基因骨髓移植术是治疗白血病的有效方法。内抑素基因对小鼠动脉粥样硬化斑块发展影响的研究，其结果为动脉粥样硬化的防治开辟了新途径。电脉冲介导的基因转移的实验研究，证明在最佳的电脉冲参数条件下，电脉冲介导的基因转移可获得较高表达。
　　放射诱导经egr-1启动子调控的腺病毒介导的cdglytk基因的肿瘤靶向表达，被证明是一种安全、有效的肿瘤基因治疗的新策略。胰岛素样生长因子受体靶向性基因导入系统的体外和体内导入瘤谱的研究，旨在建成一个基因导入系统，用于多种肿瘤基因治疗的平台技术。结果表明，e5基因导入系统具有相对的靶向性与广谱性，这在临床基因治疗研究和开发应用中具有潜在的应用价值。柯萨奇病毒b1/b3型2价vp1基因疫苗的构建及其免疫实验研究，结果表明，构建的cvb1/b3型2价vp1基因疫苗能诱导小鼠产生vcb特异性抗体，可以作为候选基因疫苗。表达幽门螺杆菌过氧化氢酶的减毒沙门氏菌疫苗株的构建及其免疫保护作用研究，结果表明，表达kata的减毒沙门氏菌疫苗株能诱导抗hp保护性免疫反应，这有望在hp感染及相关疾病的防治中发挥作用。