去年6月初,Millennium公司开始了一个大型随机化试验,共有来自全世界66所医院的600名病人(但病情没进展到小型试验中的那么晚,此前至少用过了三种疗法)参加,研究者比较了Velcade和几种常用药的效果。多发性骨髓瘤生存期其中克立夫兰医院Taussig
肿瘤中心的斯卡罗维克医生(Gordan Srkalovic)用Velcade治疗了10几个病人,他说,III期试验将更能证明Velcade在保证长期的无病生存率上比其它药物更优越,因为它将在同一个研究中对两种药物的结果进行比较。“II期试验是与历史对照者进行比较”,他说,“尽管看起来Velcade的生存期长些,但我们仍不能确认”,他还补充,“该药最杰出的是它独特的作用方式,与肿瘤学中的任何一种药都不同”。这意味着随着继续单用或联合其它药物的研究,它将来可能还有很大治疗价值。
而且, Millennium制药公司――生产了Velcade,多发性骨髓瘤生存期也是本试验的资助者――的主任斯辛克恩(David Schenkein)说,本药对其它
癌症也大有希望。它能抑制参与细胞分裂的蛋白酶体,细胞分裂受到影响就可能死亡。而且研究者发现肿瘤细胞对这种抑制特别敏感。“许多肿瘤对由蛋白酶体调节的蛋白质和通路的依赖都很大,我们发现能将蛋白酶体抑制很短时间,尽管正常细胞也会受到影响,但癌细胞的依赖性极大,如果时间很短,可导致癌细胞死亡”。
美国波士顿丹纳法柏中心研究所的肿瘤学家瑞卡德森(Paul Richardson)说,多发性骨髓瘤生存期这种新药只针对细胞的一种特殊功能,以某种方式杀死癌细胞,而不触及健康细胞,能延长极重病人的生命。他们进行了一个有200名晚期多发性骨髓瘤病人的多中心研究,FDA承认这个II期试验的结果,并优先对此进行检查。这意味着他们将在6个月而不是正常的10个月内决定是否批准该药――bortezomib(商品名Velcade)。“这些病人病得很重,他们至少已用了6种方法。随着疾病的进展,这些疗法都只有以前疗法的一半效果”,瑞卡德森说,就是说一种疗法能抑制疾病6个月,那下一种就只能抑制3个月。“但用Velcade,会两倍于以前药物那样改善病人的症状”。
种针对多发性骨髓瘤的新药似乎阻止了本病的进展,这足以让FDA将它置于快速审检通道中。